A síndrome de Legius é uma condição genética associada a mutações no gene SPRED1. Assim como a neurofibromatose tipo 1, também faz parte do grupo de RASopatias. As RASopatias são doenças associadas a mutações em genes de uma via de que manda sinais para as células chamada RAS/MAPK. Esta via é responsável por sinais fundamentais para a multiplicação celular, além de sua sobrevivência, metabolismo e diferenciação.  A síndrome de Legius é o principal diagnóstico diferencial da neurofibromatose tipo 1.

As manifestações clínicas observadas são as manchas café-com-leite e as sardas em região da axila ou da virilha (conhecido também como freckling). Porém, a síndrome de Legius não está associada ao surgimento de neurofibromas, nódulos de Lisch e das outras complicações observadas na neurofibromatose.

Diagnóstico clínico da síndrome de Legius

Os critérios para diagnóstico clínico da síndrome de Legius foram definidos recentemente pelo International Consensus Group on Neurofibromatosis Diagnostic Criteria. É fundamental que quando haja suspeita desta condição, a pessoa seja avaliada por um médico com experiência em rasopatias.

Quando não existem outros casos na família, é necessária a presença de pelo menos 6 manchas café-com leite distribuídas dos dois lados do corpo. O freckling (outro nome para sardas) axilar ou na região da virilha podem estar presentes, mas nenhuma outra manifestação da neurofibromatose tipo 1 deverá ser observada. Além disso, é necessário identificar uma variante patogênica ou provavelmente patogênica (mutação) no gene SPRED1.

Quando há um caso familiar já identificado com os critérios citados, a identificação de uma mutação em SPRED1 ou a presença das manchas café-com-leite é suficiente para confirmar o diagnóstico.

Acompanhamento clínico

O acompanhamento ao longo da vida inclui avaliações regulares com pediatra, clínico geral e geneticista. É importante observar a evolução do desenvolvimento motor, de fala e de comportamento nas crianças.

Na adolescência, algumas pessoas podem apresentar transtorno de déficit de atenção e hiperatividade, sendo fundamental o rastreamento de sintomas que possam sugerir este diagnóstico.

A intervenção precoce, quando necessário, com fisioterapia, fonoaudiologia, terapia ocupacional, psicoterapia, entre outras terapias complementares facilita a adaptação da pessoa e a maximização de suas capacidades.

Além disso, é recomendada a avaliação de pressão arterial a cada visita clínica. Ainda vale lembrar que sessões de aconselhamento genético irão auxiliar as famílias e as pessoas com síndrome de Legius a entender os riscos de recorrência e a se adaptarem com mais facilidade à esta condição.

Casos familiares

O padrão de herança da síndrome de Legius é autossômico dominante, ou seja, basta que apenas uma das cópias do gene SPRED1 tenha alteração para que o indivíduo manifeste a condição. Desta forma, a chance de recorrência para o filho(a) de uma pessoa com este diagnóstico é de 50%. O risco é semelhante para homens e mulheres.

A maior parte dos casos é familiar, ou seja, o pai ou a mãe irão apresentar o mesmo caso. A proporção de casos novos (sem história familiar) ainda é desconhecida.

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Referências

Hebron KE, Hernandez ER, Yohe ME. The RASopathies: from pathogenesis to therapeutics. Dis Model Mech. 2022; 15(2):1-18.

Legius E, Messiaen L, Wolkenstein P, Pancza P, Avery RA, Berman Y et al. Revised diagnostic criteria for neurofibromatosis type 1 and Legius syndrome: an international consensus recommendation. Genet Med. 2021; 23:1506-1513.

Legius E, Stevenson D. Legius Syndrome. 2010 Out 14 [Atualizado 2020 Ago 06]. In Adam MP, Everman DB, Mirzaa GM et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2022. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK47312/.

O conteúdo deste blog tem o objetivo de difundir a informação científica que está em constante atualização. Estas informações não substituem a avaliação médica.


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